今日金斯瑞生物科技股份有限公司发布公告宣布，由强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛（cilta-cel），已获得美国FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM）。这也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。此前，西达基奥仑赛曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国被纳入突破性治疗品种。
西达基奥仑赛（商品名：Carvykti，又名为JNJ-4528/LCAR-B38M）是一款广受关注的疗法，被诸多产业专家认为是2022年有望获批的潜在重磅疗法之一。公开资料显示，这是一种具有差异性结构的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体结构域。2017年12月，传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化西达基奥仑赛。
2020年12月，西达基奥仑赛开始在FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），这一监管提交是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。这是一项在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中开展的开放标签、多中心、1b/2期研究，患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、抗CD38抗体等。
根据2021年在第63届美国血液学会（ASH）年会上发布的最新数据，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中，总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。
在安全性方面，长期随访数据未观察到新的安全信号，各个亚组的西达基奥仑赛安全性与总体人群一致。而在此前的18个月随访数据中，观察到的最常见的血液学不良事件（AE）主要有中性粒细胞减少症、贫血症、血小板减少症、白细胞减少症以及淋巴细胞减少症等。
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CARTITUDE-1研究的主要研究者、加州大学旧金山分校（UCSF）海伦•迪勒家庭综合癌症中心的Thomas G. Martin博士曾在新闻稿中表示，经过多重治疗的多发性骨髓瘤患者，往往用尽了可用的治疗方案并面临不良预后。最新结果表明，作为一次性输注疗法，西达基奥仑赛能够为该患者群体提供持久深度的缓解，具有提高长期生存率的潜力，这将为持续接受治疗的患者提供转机和希望。
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