近年来，布地奈德靶缓释胶囊（Nefecon）在肾内科领域的崭露头角，为原发性IgA肾病的成人患者带来了前所未有的治疗曙光。这款药物不仅为全球医疗界所瞩目，更成为无数肾病患者心中的希望之星。耐赋康（Nefecon）作为首个针对IgA肾病的对因治疗药物，其独特的靶向释放机制堪称医疗科技的一大突破。
Nefecon的靶向释放机制，就像是一位精准的导航员，能够准确引领药物直达病变部位，避免了对其他健康组织的无谓损伤。这种精准治疗不仅有效减轻了肾脏的负担，更为患者带来了更为舒适的治疗体验。更为难得的是，Nefecon的出现，使得IgA肾病的治疗不再仅仅停留在症状的缓解，而是能够真正延缓疾病的进展，为患者赢得更多的生存机会。
2023年11月21日，这一具有划时代意义的药物终于在中国批准上市，但是每年20万的治疗费用，不是小数目，但考虑到其带来的治疗效果和生活质量的提升，也为IgA肾病患者带来了全新的治疗选择。
一、Nefecon与传统激素的区别在哪里？
二、Nefecon的三期临床表现出了比较好的效果
耐赋康的NefIgArd 3期研究在中国人群中取得了令人振奋的成果。经过9个月的治疗，并在停药后的15个月观察期内，NefIgArd成功地减缓了肾功能衰退的速度，效果高达66%。这一突破性的数据预示着，患者可能因此延缓12.8年的时间才进展至肾功能衰竭，这无疑为肾病患者带来了前所未有的希望。
更令人欣喜的是，耐赋康不仅有效保护了肾功能，还显著降低了蛋白尿水平，下降幅度达到了43%。更令人振奋的是，原本在显微镜下才能观察到的血尿患者比例，从基线时的26.9%显著提升到了57.7%。这一数据在全球患者人群中都是出类拔萃的，它提示了耐赋康对中国人群的卓越也是非常稳定的。
三、同样是激素，为什么Nefecon是首个对因治疗的药物？
原发性IgA肾病，这一全球范围内最常见的慢性肾小球疾病，主要影响着年轻人群。其病程漫长，约有20%至40%的患者在确诊后的10至20年内，病情会逐步恶化，最终发展为终末期肾病，这一严峻现实令人担忧。IgAN与黏膜免疫之间的紧密联系，使得呼吸道或胃肠道感染成为其发病的重要诱因。这些感染与血尿的发生有着密切的关系，尤其是咽部感染，更是被认为系膜区沉积的IgAN的主要来源，即来源于黏膜分泌系统。
黏膜，作为我们体内与外界环境的直接接触部位，时常受到外界微生物如真菌、细菌及病毒的侵袭。当黏膜受到这些微生物感染时，会引发免疫和（或）自身免疫反应的紊乱，从而成为导致IgAN发病的重要发病机制之一。除此之外，食物成分和肠道菌群异常等因素，也可能引发肠道黏膜免疫调节的异常，进一步加剧IgAN的病情。
布地奈德，作为第二代局部糖皮质激素的代表，已经在肠道治疗IgAN（IgA肾病）中展现出独特的作用。这一药物的开发初衷，是为了在回肠末端实现药物的精准释放。相比传统的糖皮质激素，布地奈德具有更高的效能和更低的全身生物利用度，这意味着它能够以更低的剂量达到更好的治疗效果，同时减少全身性的不良反应。
在5 mg的剂量下，布地奈德的疗效相当于12 mg的泼尼松龙，这在临床上具有重要意义。它之所以能够实现这样的疗效，与其独特的代谢途径密切相关。布地奈德约90%通过肝脏首关消除，这种快速的消除方式使得其全身性生物利用度降低，从而减少了不良反应的发生。需要注意的是，对于门静脉分流患者，如门静脉高压患者，这种消除方式可能不适用。
布地奈德的代谢产物主要通过尿液排泄，少量经粪便排泄。与所有糖皮质激素一样，布地奈德通过与糖皮质激素受体结合，进而上调抗炎蛋白和抑制促炎蛋白，发挥其治疗作用。在IgAN患者中，布地奈德作用的靶向是PP（派尔集合淋巴结）高密度存在的胃肠道区域。通过与胃肠黏膜或黏膜下层中的糖皮质激素受体结合，布地奈德能够抑制胃肠免疫应答，从而减弱黏膜B淋巴细胞的活化和增殖。这些淋巴细胞被认为可以产生半乳糖缺乏的IgA1（Gd-IgA1），减少其产生有助于减轻IgAN的病理生理变化。
布地奈德以其独特的代谢途径和靶向作用机制，在肠道治疗IgAN中展现出显著的优势。由于干预的是“四重打击”的上游，所以被称之为IgA首个对因治疗的药物。
总结
在目前的研究中，布地奈德靶缓释胶囊（Nefecon）以其独特的代谢途径和靶向作用机制，展现出了令人瞩目的治疗效果。相较于传统的全身激素治疗方法，其副作用明显减少，为广大患者带来了福音。这种药物的独特之处在于它能够精准地作用于病变部位，减少了对其他正常组织的损害，从而显著提高了治疗效果。不仅如此，Nefecon在治疗过程中还表现出了良好的耐受性，使得患者在接受治疗时能够保持较高的生活质量。这一特点对于许多长期受病痛折磨的患者来说，无疑是一种巨大的安慰。随着医学研究的深入，我们有理由相信，Nefecon将会成为治疗IgA肾病重要武器。当然，对于广大患者来说，除了关注药物的治疗效果外，药物的价格也是他们非常关心的问题。毕竟，一个疗效再好的药物，如果价格高昂，也难以被广大患者所接受。因此，我们期待未来Nefecon的价格能够更加亲民，让更多的家庭能够负担得起这一优质的治疗药物。
