导语：美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Sage Chemical公司的Apokyn（盐酸阿扑吗啡注射液）药盒的仿制版，阿扑吗啡注射液已获批治疗晚期帕金森病相关症状。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Sage Chemical公司的Apokyn（盐酸阿扑吗啡注射液）药盒的仿制版。该批准仅适用于该药物盒，它与Apokyn笔（品牌名称为笔式注射器）兼容。Apokyn规格为30mg（盐酸阿扑吗啡浓度 10mg/ml），通过调节注射笔上的剂量调节器调整给药剂量。目前，已在英国、法国、意大利、美国、日本等国家上市。美国食品和药物管理局（FDA）已批准盐酸阿朴吗啡注射液用于急性、间歇性治疗与晚期帕金森病有关的运动不足、脱发（剂量结束后的消退和不可预测的开/关发作）。该产品以30mg/3mL无菌溶液的形式供应，装在单人使用的药盒中。帕金森病（Parkinson's disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，多发于老年人，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群PD的患病率大约是1.7%。大部分帕金森病患者为散发病例，仅有不到10%的患者有家族史。医护人员应注意，开始使用仿制版盐酸阿扑吗啡注射液治疗的患者需要单独获得原研版Apokyn笔，该笔由品牌制造商单独分销和包装。Apokyn笔一般只通过药房配发。在获得仿制版盐酸阿扑吗啡注...
日期:
2022
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08
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05
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单克隆抗体（mAb）具有高特异性并能增强免疫反应的特点，是一种潜在的病毒感染治疗剂和预防剂。而抗体工程可增强效应器功能，延长mAb半衰期。结构生物学的进步，则利于通过识别病毒蛋白中的易损区域选择和优化有效的中和mAb，并设计疫苗。 COVID-19的爆发使针对严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-CoV-2）中和mAb的研发日益火热，目前已有几款mAb获得紧急使用授权（EUA）。mAb的应用不仅有益于COVID-19应对，而且还推动其他传染病的治疗和预防。 在这里，我们总结了抗体发现和抗体工程的研究进展，以及抗病毒感染mAb的开发过程，这些病毒包括SARS-CoV-2、呼吸道合胞病毒（RSV）、埃博拉病毒（EBOV）、人类巨细胞病毒（HCMV）和流感病毒。 自1970年代Köhler和Milstein开发能够产生单克隆抗体（mAb）的杂交瘤技术以来，mAb已成为治疗癌症和免疫疾病的关键药物，2021年第100种基于抗体的治疗药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。 然而，尽管利用抗体对抗传染病的历史可以追溯到一个多世纪以前的血清应用，但只有少数mAb药物用于治疗或预防传染病。截至2022年初，已有6种针对病原体的mAb已获得FDA...
日期:
2022
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08
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04
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AI药物研发应用到了哪些领域？ 药物研发的整个过程，我们可以简单概括为：理论研究、药物发现、临床前研究、临床研究，以及其他阶段。 2021年一份《全球44家顶尖药企AI辅助药物研发行动白皮书》显示，超过三分之二AI应用集中在药物发现阶段，包括靶点确定、生物标记物的选择、先导化合物的确定、构效关系的研究、活性化合物的筛选，以及候选药物的选定等。其次是临床治疗阶段，约占四分之一，包括疾病诊断、精准医疗、治疗结果预测、数据分析、病理研究、药物依从性和新疗法开发等等。 从涉足的疾病治疗领域来看，AI药物研发主要集中在癌症、精神和心血管三大疾病领域，这也与疾病流行、临床需求和市场容量相匹配。 其中的参与者不乏我们熟知的辉瑞、诺华这样的MNC，还有经验丰富的互联网巨头Google、微软等，像开篇提到的AlphaFold就来自Google，以及一些科研院所和AI初创公司。 1、国际 目前全球进展最快的一款AI药物Igalmi®（dexmedetomidine，右美托咪啶）已经上市。它是一种舌下膜剂，用于双相情感障碍或精神分裂症患者的躁动发作，由美国BioXcel Therapeutics开发，于2...
日期:
2022
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08
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04
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急性髓性白血病（AML）是一组异质性的侵袭性血液恶性肿瘤，其通常与患者对疗法的耐受性、高风险的复发率以及线粒体功能失调有关。 近日，一篇发表在国际杂志Leukemia上题为“Novel mitochondria-targeting compounds selectively kill human leukemia cells”的研究报告中，来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种新型药物或能与其它药物协同作用来对白血病产生一种致死性的双重打击。 图片来源：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35672446/ 潜在的药物距离在癌症患者机体中进行测试或许还有几年时间，这篇研究中，研究人员强调了这一愿景以及其所开发的创新性方法。在此前研究中，研究人员筛选了4.5万种小分子化合物，旨在寻找能靶向作用线粒体的化合物。本文中，他们选择了其中8种最有希望的化合物，并为每一种化合物确定了5-30种密切相关的类似物，同时还进行了数万次的测试，从而就能系统性地确定每种类似物对白血病细胞的毒性，无论是单独给药还是与诸如阿霉素等当前的化疗药物联合用药。 研究者Svetlana Panina说道，目前我们所面临的最大挑战之一就是建立能测试...
日期:
2022
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08
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03
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自发性脑出血（ICH）或蛛网膜下腔出血（SAH）都是神经外科中常见的重症疾病，前者的致病因素主要为脑实质内血管破裂，而后者则是由于颅内血管破裂后血流入蛛网膜下腔所致，这两种疾病均具有病情发展快、起病急、病死率高等特点。目前有众多研究表明，高血压是影响ICH和SAH患者预后的重要因素，因此积极降压对于改善患者预后有着重要意义。 和传统口服药物降压不同，ICH和SAH需要使用静脉注射药物进行精确地血压控制，这就对降压药物提出了要求。硝普钠由于价格低廉，且在高血压急症中具有不错的疗效，已成为目前神经外科中最常用的降压药物。但长时间输注硝普纳会产生有毒代谢物，可能会增加颅内压。此外，由于其降压效果强劲却短效，需要密切监测血压来调整剂量，这就要求临床医生具有丰富的硝普纳给药经验。 静脉钙通道阻滞剂尼卡地平也是目前高血压急症的常用药物，其疗效和安全性得到了多项研究证明，并且该药也得到了多项国内外指南的推荐，是神经外科降压治疗中的常用药物。但尼卡地平和硝普纳究竟谁更合适作为神经外科高血压管理中的优先之选呢？ 降压强劲，但究竟谁更有优势？ 一项前瞻性随机对照研究对尼卡地平和硝普纳在ICH和SAH患者中的降压疗效和安全性进行了比较。该研究对出血后72小时内入院的200名患者进行了前瞻性筛查，其中163名患者符合纳入标准并随机分组为硝普纳组（89例）和尼卡地平组...
日期:
2022
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08
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02
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以下是FDA在 2022年上半年批准的新分子实体和新的治疗性生物产品：
日期:
2022
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07
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26
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高苯丙氨酸血症（HPA）又叫苯丙酮尿症，是一种常染色体的隐性遗传病。由于患者的自身代谢途径出现了酶缺陷的问题，那么，就会造成患者血液中苯丙氨酸的水平增高，导致患者患上高苯丙氨酸血症。 我国1985～2011年新生儿发病率为1/10397，相对来说患病率是比较高的。2018年5月11日，国家卫健委等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》，高苯丙氨酸血症被收录其中。 苯丙尿酮酸属于常染色体隐形遗传病，由于苯丙氨酸的缺乏，导致苯丙氨酸以及酮酸积蓄，一般丙酮尿酸症的患儿出生时都比较正常，出生数月后才会出现早期的呕吐、易激惹、生长发育迟缓等表现，特别是患儿在一岁左右，出现的临床症状越明显。 患儿可以有明显的神经系统发育情况，智力发育落后，外观上看起来，患儿的黑色素细胞合成不足，毛发、皮肤和虹膜色泽变浅。有些患儿因为尿与汗液排出时伴有苯乙酸，患儿的尿液会伴有特殊的鼠尿味，所以，一旦发现相关症状，需要早检查，早治疗。 高苯丙氨酸血症的病因是基因突变，但两种类型发生突变的基因有所不同： 1、苯丙氨酸羟化酶缺乏症（PAHD），是由于PAH基因发生致病变异导致苯丙氨酸羟化酶活性下降，苯丙氨酸不能正常代谢，血苯丙氨酸浓度增高，影响中枢神经系统发育。 &...
日期:
2022
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07
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26
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乳腺癌是女性第一大癌症，全球每年约200万女性确诊，发病率及死亡率居高不下。据美国癌症协会统计，美国每年有超过27万人被诊断出患有乳腺癌;中国国家癌症中心癌症报告则显示，中国每年确诊乳腺癌病例逾30万。 紫杉类药物（紫杉醇注射液、多西他赛（多烯紫杉醇）注射液、注射用紫杉醇脂质体、注射用紫杉醇(白蛋白结合型)等）常被用于乳腺癌化疗，其引起的紫杉类相关急性疼痛综合征（P-APS）被认为是周围神经病变表现形式之一，研究显示，在化疗过程中紫杉类药物引起的周围神经病变发生率为60%~70%，乳腺癌患者的睡眠和日常生活受到影响，是临床治疗不容忽视的常见毒副作用。 紫杉醇相关的急性疼痛综合征（P-APS）一般在开始紫杉醇治疗的第四天达到高峰，以下肢疼痛最为常见（42%）。P-APS综合征第一次给药后症状较重，目前尚无有效的方法可以预防P-APS，治疗以对症止痛治疗为主。 研究显示，依托考昔显著降低乳腺癌患者的T-APS 发生率和严重程度。 在6月16日，欧洲癌症治疗研究组织《欧洲癌症杂志》在线发表广东省人民医院的研究报告，评估了依托考昔对预防或减轻多西他赛所致急性疼痛综合征，以及早期乳腺癌多西他赛化疗患者预防性使用依托考昔对改善迟发周围神经病变或患者生活质量的影响。 该单中心非盲随机对照二期临床研究于2020年...
日期:
2022
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07
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25
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从产业链来看，化学制药行业处于整个医药产业链的上游，其上游为化工行业，下游是医药流通行业。化学制药行业又可以细分为两个三级行业：化学原料药和化学制剂，化学原料药与化学制剂呈上下游关系。随着我国经济社会高速发展，人口结构变化和人民生活品质提升不断地推动我国医药市场需求规模扩容，化学制药行业在未来具有相当庞大的发展潜力。我国人口的自然增长和人口老龄化趋势推动药品市场刚性增长，从而推动上游化学制药行业规模不断增加。尽管我国医药市场规模不断扩大，但医药制造业营业收入增速正在逐渐放缓。截至2021年3季度，90家化学制药公司2021Q1-Q3收入总额同比增速为9.81%，归母净利润总额同比增速为9.54%，扣非净利润总额同比增速为13.31%。盈利能力方面，化学制药上市公司2021Q1-Q3毛利率环比均略有下降，归母净利率环比均略有升高。由于集中代量采购，医保降价以及行业内同靶点同类型在研发及已上市品种增多，行业竞争加剧，化学制药的产品价格降低，毛利率有所下降。图：化学制药上市公司毛利率及归母净利率&期间费用率来源：Wind，东吴证券研究所市场格局：近年来，医保控费使得医疗终端的采购与支付行为发生变化，并传导到上游制造业与流通业。对化学制药企业的生产经营和环保等方面的监管趋严，使得行业再难出现散乱局面。化学制药行业资源正在逐步向优势企业集中，落后生产力不断被淘汰，行业龙头企业竞争力将...
日期:
2022
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06
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16
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